EMA autorizon barna jetimë, FDA antiepileptikë për fëmijë

EMA ka autorizuar një bar jetim me bazë eliglustatin (Cerdelga nga Genzyme Europe BV) për trajtimin afatgjatë e të rriturve me sëmundjen Gaucher të tipit 1, një çrregullim i rrallë i shkaktuar nga defiçiti i enzimës së glukocerebrozidazës. Eliglustati indikohet për individët të cilët kanë një metabolizëm të ngadalshëm ose të mesëm, ndërsa nuk duhet të përdoret nga ata me metabolizëm ultra të shpejtë. Bari i paketuar në kapsula për administrim oral, duhet të përshkruhet nga mjeku dhe terapia duhet të fillohet nën mbikëqyrjen e rreptë të tij. Aprovim evropian i centralizuar edhe për afamelanotid-in (Scenesse nga Clinuvel UK Limited), tjetër bar për një sëmundje të rrallë si protoporfiria eritropoietike, që shkakton intolerancë ndaj dritës. Bari mund të përshkruhet dhe administrohet vetëm në qendrat e specializuara për këtë sëmundje. Injektohet nën lëkurë një herë në dy muaj, para dhe gjatë muajve me diell.
Dritë jeshile nga BE edhe për nonacog gamma (Rixubis nga Baxter Innovations GmbH) për trajtimin dhe parandalimin e episodeve hemorragjike te pacientët me hemofili B, sëmundje e rrallë e trashëgueshme dhe e shkaktuar nga mungesa e faktorit IX i koagulimit. Për barin kërkohet receta e mjekut dhe trajtimi fillohet nën mbikëqyrjen e rreptë të një eksperti në hemofili. Administrohet me injektim intravenoz dhe indikohet për pacientët e të gjitha moshave, për trajtime si afat-shkurtra dhe afat-gjata.
Administrata e Barnave dhe Ushqimit (FDA), në Shtetet e BAshkuara ka miratuar shtrirjen e indikacioneve për përdorimin e rufinamidi-t (Banzel nga Elisai) si trajtim shtesë për konvulsionet e lidhura me sindormën Lennox-Gastaut te fëmijët në moshë nga 1-4 vjeç. Bari është në dispozicion në tableta për përdorim oral dhe është i kundër-indikuar te pacientët me sindromën familjare të QT. Po në SHBA, emetim i ri në treg për lenvatinib (Lenvima nga Eisai) për trajtimin e karcinomës tiroidiene të diferencuar që ka përparuar pas radioterapisë me jod.